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DTx Pharma est une société de biotechnologie au stade préclinique qui se concentre sur le développement de thérapies siARN pour les indications en neurosciences, en tirant parti de sa plateforme exclusive d'oligonucléotides conjugués à un ligand d'acide gras (FALCON).
L'accord comprend le DTx-1252, un traitement potentiel pour la maladie neuromusculaire de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A), ainsi que deux programmes précliniques supplémentaires pour d'autres indications en neurosciences.
L'acquisition étend les capacités de Novartis dans le domaine des thérapies basées sur l'ARN, en ajoutant la plateforme FALCON de DTx à la boîte à outils siRNA de Novartis
Novartis a annoncé l'acquisition de DTx Pharma, une société de biotechnologie au stade préclinique basée à San Diego, qui se concentre sur l'exploitation de sa plateforme exclusive FALCON pour développer des thérapies siARN pour les indications en neurosciences.
Le programme principal de DTx, DTx-1252, cible la cause profonde de la CMT1A, à savoir la surexpression de PMP22, une protéine qui provoque un fonctionnement anormal de la gaine de myéline qui soutient et isole les nerfs du système nerveux périphérique. Le DTx-1252, qui a récemment reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, 1 diminue l'expression de cette protéine dans les cellules de Schwann, le type de cellule cible pour le développement, le maintien et le fonctionnement des nerfs périphériques. La plateforme FALCON facilite cette approche ciblée en conjuguant les siARN à des acides gras naturels pour améliorer la biodistribution et l'absorption cellulaire dans les tissus et les types de cellules d'intérêt.
« Nous sommes impatients de poursuivre le développement des programmes thérapeutiques de DTx et d'apporter un nouvel espoir aux patients atteints de troubles neuromusculaires et d'autres troubles neurologiques pour lesquels il existe historiquement peu d'options de traitement », a déclaré Fiona Marshall, présidente des instituts Novartis pour la recherche biomédicale (NIBR). . « Nous sommes également ravis d'apporter la technologie FALCON de DTx à Novartis et d'explorer son potentiel pour administrer des médicaments aux tissus extra-hépatiques.
La maladie de Charcot-Marie Tooth (CMT) est un groupe de maladies héréditaires affectant le système nerveux. La CMT1A est le sous-type de CMT le plus répandu, touchant jusqu'à environ 150 000 patients aux États-Unis et en Europe. 3 Maladie dégénérative du système nerveux périphérique à évolution lente, la maladie provoque une fonte musculaire progressive, des douleurs neuropathiques et des difficultés à marcher, et peut avoir un impact significatif sur la qualité de vie. Le DTx-1252 pourrait potentiellement être un traitement de première classe contre la maladie, car il n’existe actuellement aucun traitement approuvé pour traiter la cause génétique sous-jacente de la CMT1A. 4
En plus du DTx-1252, l'accord apporte également à Novartis deux programmes précliniques supplémentaires pour d'autres indications en neurosciences et étend la boîte à outils siRNA de Novartis, en s'appuyant sur ses capacités en ARNx, l'une des plates-formes technologiques de Novartis. Cet accord souligne l'engagement de Novartis en faveur des neurosciences, l'un des cinq principaux domaines thérapeutiques de la société, et dans la recherche de thérapies innovantes pour les patients atteints de troubles neuromusculaires.
« L'arsenal croissant de plateformes thérapeutiques dont nous disposons continue de permettre le développement de médicaments nouveaux et de grande valeur, en particulier dans les cas où la biologie sous-jacente de la maladie est bien définie », a déclaré Robert Baloh, responsable mondial des neurosciences chez NIBR. « Nous sommes impatients de poursuivre le développement du médicament potentiel premier de sa classe de DTx pour le traitement de la CMT1A et nous espérons pouvoir apporter une option thérapeutique aux patients vivant avec cette maladie neuromusculaire débilitante. »
Selon les termes de l'accord, Novartis effectuera un paiement initial de 500 millions de dollars et des paiements supplémentaires une fois atteints des étapes prédéfinies.
À propos de Novartis :
Novartis réinvente la médecine pour améliorer et prolonger la vie des patients. Nous fournissons des médicaments de grande valeur qui allègent les plus grandes charges de morbidité de la société grâce à un leadership technologique en matière de R&D et à de nouvelles approches d'accès. Dans notre quête de nouveaux médicaments, nous nous classons régulièrement parmi les plus grandes entreprises mondiales investissant dans la recherche et le développement. Environ 103 000 personnes de plus de 140 nationalités travaillent ensemble pour proposer les produits Novartis à près de 800 millions de personnes dans le monde.
Source : Communiqué de presse
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